上次说到IgA肾病新型药物：人工合成的DNA——Sefaxersen，3期试验的尿蛋白结果成功了，传送门：人工合成DNA治疗肾脏病，宣告成功！
这个药物的机制很特殊，它不是传统的药物，而是科学家合成的DNA。治疗手段是用这个假冒的DNA，进入体内“吓唬”致病DNA，把致病基因吓瘫痪。
至于怎么吓唬的？感兴趣的话可以点进链接里看看，不看也不影响看下文。
当时试验刚做完，药企只说成功了，没说具体的治疗效果。
不过这次没等太久，这不，这几天美国肾脏病年会在丹佛召开了，3期试验的主要研究者——Jonathan教授，在大会上公布了具体的疗效数据。
通过这个中期的尿蛋白数据，可以申请上市，可能再过一年左右，Sefaxersen就真的上市了。
下面咱们来看看试验结果。
经过9个月的试验，结果显示：
Sefaxersen治疗组的尿蛋白降幅46.9%；
相比于安慰剂组，尿蛋白降了43.1%；
血尿的缓解率（缓解标准是血尿完全正常），达到了56.3%.
安全性方面：
Sefaxersen治疗组的不良反应发生率，与安慰剂组相近，整体表现良好。副作用主要是肝功能指标一过性升高，多数可自动恢复。这个反应在药物中比较常见，很多药物需要肝脏代谢、经常需要调动肝酶，比如很常见的降脂药他汀类药物，也可能出现会自动恢复的肝功能指标升高。
这个新药，在肾科是个什么地位？
简单来讲，它是个“精准版的基础药物”。
所以我给他贴上两个标签：精准，基础。
先说第一个，精准：
这些天很多肾友问我：这药能不能治疗其他肾病？
光说这个药的话，治不了其他的肾脏病种。DNA非常精准，说治IgA就只治IgA，一点都不往其他病种偏，没有用于其他肾病的可能性，不像肾三联那种基础药物几乎可以无差别覆盖所有病种。
但是DNA治疗肾脏病的这个机制、技术，是各病种通用的，未来沿着这条路，可以研发其他的同类药物，治疗其他肾病。
再说第二个标签：基础
基础药物（肾三联），有三个特征：
1、副作用小
2、适应症广
3、长期使用
肾三联能做到全球肾科处方量第一，就靠这三个特征，这三个特征统一成一个词就是“基础”。
免疫抑制剂之所以不是基础药物，是因为它在这三个方面都不满足，而且还都是反义词：副作用大、适应症窄、短期使用。
而Sefaxersen，在三个特征中，不符合适应症广，但满足了另外两个特征：副作用小、长期使用。而且它用药方便：一个月才皮下注射一次，在家就能用药。所以我说它是“精准版的基础药物”。
所以对于整个肾脏病领域来讲，它的适应症窄、处方量不会很高，地位会被肾三联压一头。
但是对于咱们IgA肾友来讲，又有效又副作用小就挺好，其他病种不能用关我什么事呢？它就显得很重要。
也希望这种反义寡核苷酸（ASO）药物机制，尽快开枝散叶，沿着这条路研发出治疗其他肾病的同类药物，为更多肾脏病患者谋福祉。
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本篇文章来源于微信公众号: 石伟医生