一个药如果太贵了，就可能难买到。因为贵药需求量低，于是产量低、容错小。比如耐赋康，去年一度断货，参见：肾友急疯了：肾脏病唯一的一种原创药断货了！原因为何？
但一个药如果太便宜了，也可能难买到。因为便宜药的利润低，于是厂家不愿意生产，同样容错小。比如今天咱们要说的——全球缺货的环磷酰胺。
从今年 3 月开始，不少医生和患者陆续发现环磷酰胺买不到了。这款挂网价仅 20 元出头的药，对甲乳外科、血液科等患者来说几乎不可替代。
有医院无奈发布通知，建议患者及家属自行购药。而在互联网平台上，为数不多的药源价格水涨船高，最高达到 600～650 元，涨幅接近 30 倍。
环磷酰胺上世纪50年代问世，70年代成为肿瘤科CHOP方案（C是环磷酰胺）的成员，至今牢牢占据一线地位。
即便有了新的利妥昔单抗、CAR-T细胞疗法，环磷酰胺依然作为联合用药存在，不可或缺。
曾有研究试图用苯达莫司汀替代环磷酰胺，随访数据显示疗效下降，更凸显了环磷酰胺在肿瘤科的不可替代性。
在乳腺癌领域，两大经典化疗方案，AC 方案（多柔比星+环磷酰胺）与 TC 方案（多西他赛+环磷酰胺），骨架都是环磷酰胺。
美国药监局向德国一家无菌注射剂罐装的机构发出警告信。而这家机构，就承担着环磷酰胺原研药Endoxan的罐装环节。
警告信指出：该机构的无菌操作存在缺陷，监控数据显示47次革兰阴性菌检出。
根据以往的经验，要整改、验证、复检，到产线恢复，通常需要半年到一年。
以往我们经常听说某些仿制药出问题，但其实原研药也并不是出不了问题。这次原研药企做的药物有效成分是合格的，但是把利润低的罐装环节给了代工厂，这次翻车了。
1、厂家少。因为环磷酰胺这种老药，价格低廉，制造商缺乏生产动力，能盈利的唯一方式是大规模生产，于是全世界的环磷酰胺，只整合到了极少数规模大的生产商手里。
2、没有升级设施的动力。如果药厂有2个选择：可以选择每年花5千万美元升级灭菌系统，也可以选择以10分之1的成本维持最低的合规标准，那么对于一款没多少利润的老药，厂家倾向于选择后者。
这就导致市面上的环磷酰胺品种越来越少，且质量风险居高不下，出问题后恢复缓慢，整个生产体系的容错空间几乎为零。
其实我国卫健委，早在2020年就发布了《国家短缺药品清单的通知》，环磷酰胺注射剂就位列其中。可以说早就预见到了缺货风险，但是，这药不挣钱就是不挣钱，依然没有多少药厂愿意生产。
总之，在短时间内，肿瘤科、血液科、甲乳外科医患们的燃眉之急，还是没办法缓解。
环磷酰胺也是肾科的一个关键药物，怎么肾科医患这次就这么淡定呢？
因为肾小球疾病用环磷酰胺剂量少、疗程短，于是毒性就小，对吸收率要求不高，所以咱们可以用片剂。片剂的吸收率差异（上下各浮动两成），对咱们大部分肾友来说没什么明显的影响。
而肿瘤患者，环磷酰胺用量大、时间长，口服量大了太伤肠胃。而且吸收率差异上下各浮动两成、一共四成的差异，在大剂量下，影响被放大。于是肿瘤科不愿意用片剂，肿瘤指南从未推荐过片剂，甚至还明确写过“片剂不能取代注射液”。只是如今这情况，听说一些肿瘤科医生已经在用片剂了，实在缺货了也没办法。
肾科只有少数重症患者，比如狼疮肾、安卡肾等，用环磷酰胺才需要用注射液。一般的重症，比如新月体肾炎，只是尿毒症风险大、而死亡风险不大的这些重症，也不是特别需要注射液。
但从疗效上讲，肾科有许多“年轻”的药品，可作为环磷酰胺的平替，比如环孢素、他克莫司、吗替麦考酚酯、利妥昔单抗等等。疗效上基本是可替代的，而且副作用还少。
于是，尽管目前肾科用环磷酰胺的患者很多（光我国就上百万肾友），比用耐赋康的患者多几十倍，也没有发生去年耐赋康断货那种危机。
本文到这就结束了。最后，肾友们若还有肾脏病问题，可以点击左下角“阅读原文”，在腾讯问卷提交问题，我会回复大家。
↓↓
本篇文章来源于微信公众号: 石伟医生
