MSK斯隆年度临床和科研进展_纪念斯隆凯特琳癌症中心2020年的癌症研究亮点

纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK斯隆）是美国领先的癌症研究和治疗机构，每年都会公布许多有关癌症的重要科学和临床进展。最近，MSK斯隆发布了2020年他们在癌症领域取得的几项突破性的成果，让我们一起来看看，他们为癌症患者的未来带来了哪些新的希望和可能。
2020年MSK斯隆五大癌症临床突破
1. 针对肺癌和甲状腺癌的RET基因的精准治疗。5月，美国食品和药物管理局（FDA）批准了一种叫做selpercatinib (Retevmo)的药物，用于治疗携带RET基因突变或融合的肺癌和甲状腺癌。RET基因是一种能够控制细胞生长的基因，当它发生突变或融合时，它会变成一种癌基因，使细胞失去正常的调控，导致癌症的发生。FDA是在一项由MSK斯隆肿瘤内科主任医师Alexander Drilon领导的临床试验后，批准了这种药物的上市。
这项试验是MSK斯隆早期药物研发科的一个项目，该科专门负责对成人和儿童患者的实体肿瘤进行新型靶向治疗的I期试验。
9月，一篇研究发表在《新英格兰医学杂志》上，详细报道了使用selpercatinib治疗的患者的效果。研究发现，在接受过其他治疗的肺癌患者中，有64%的人的肿瘤显著缩小。
在服用药物一年后，这些患者中有近三分之二的人仍然保持良好的反应。而对于那些没有接受过任何治疗的患者，反应率更高，达到85%。
“这些数据–以及最近的批准–证明了RET驱动的癌症可以被特异性地靶向，这是精准医学领域的一个重要进步，”Drilon说。
Alexander Drilon, MD 美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC）肺癌专家 美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC）早期药物研发科 临床主任
2. 针对肺癌和结直肠癌的KRAS蛋白的新型治疗方法。
众所周知，KRAS是一种常见的癌症基因，它在许多癌症中起着关键的作用，包括约四分之一的肺癌和三分之一至一半的结肠癌和直肠癌。
然而，直到最近，KRAS蛋白一直被认为是一个“不可药物治疗”的目标。
9月，在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上，研究人员公布了CodeBreak 100的结果，这是第一次直接针对KRAS蛋白的药物的临床研究。
在这项国际性的1期试验中，研究人员发现，一种叫做sotorasib（AMG 510）的药物可以延缓或阻止携带KRAS蛋白突变型KRAS-G12C的晚期癌症患者的癌症进展。
“Sotorasib不是一种治愈方法，但这项研究是第一次以有临床意义的方式攻克KRAS的难题，”MSK斯隆肿瘤内科主任医师Bob Li说，他是这项研究的高级研究员和通讯作者。
研究人员在KRAS-G12C中发现了一个可以开关的小口袋，并设计了一种药物，可以在它打开时进入其中。“当药物进入蛋白质的口袋时，它会将KRAS-G12C锁定在‘关闭’状态，”MSK斯隆医生科学家Piro Lito说，他是NEJM论文的资深作者。
“这样，蛋白就无法激活，肿瘤细胞也无法增殖。”研究者表示，还需要更多的研究来确定如何最佳地使用这种药物，但这项试验是一个重要的开端。
Bob T. Li, MD, MPH，FRACP 美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC） 胸部肿瘤内科 主任医师 美国纪念斯隆凯特琳癌症中心 早期药物研发科 首席研究员 澳洲皇家内科医学院 院士
3. 针对脑膜转移的创新治疗策略。
癌症有时会扩散到脑部和脊髓的液体和组织中，这种情况称为脑膜转移。